Một bé trai ở Bắc Ninh vừa may mắn được điều trị bằng một lọ thuốc đến hơn 50 tỷ đồng. Đó chính là Zolgensma, một loại thuốc điều trị gene cho bệnh teo cơ tủy sống (SMA) thể hiếm gặp. Thuốc này được tạo ra bằng cách lấy một loại virus, bỏ đi DNA của nó, đưa gene SMN1 đã chỉnh sửa vào thế chỗ, tạo thành thuốc, sau đó tiêm cho người bệnh. Gene mới tạo ra protein SMN ngăn chặn sự mất đi của các tế bào thần kinh vận động – các tế bào giúp điều phối chuyển động trong tủy sống. Một liều thuốc Zolgensma có giá 1,7 triệu bảng Anh (tương đương 53 tỷ đồng) và có thể giúp ngăn bệnh diễn tiến nặng hơn.
Ngoài Zolgensma, còn có một số loại thuốc khác cũng có giá rất cao trên thị trường thế giới. Một số ví dụ là:
- Libmeldy: một loại thuốc điều trị gene cho bệnh metachromatic leukodystrophy (MLD), một bệnh lý di truyền gây tổn thương hệ thần kinh trung ương. Thuốc này có giá 2,87 triệu bảng Anh (3,42 triệu USD) với mỗi bệnh nhân.
- Luxturna: một loại thuốc tiêm vào mắt để điều chỉnh một cặp gene bị lỗi gây ra chứng loạn dưỡng võng mạc. Thuốc này có giá 613.000 bảng Anh (tương đương 19 tỷ đồng).
- Glybera: một loại thuốc điều trị gene cho bệnh thiếu hụt lipoprotein lipase gây tích tụ chất béo trong máu. Thuốc này có giá 750.000 bảng Anh (tương đương 23 tỷ đồng).
Các loại thuốc điều trị gene đại diện cho một kỷ nguyên mới trong y học, cung cấp giải pháp cho một số trong 7.000 căn bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến hàng triệu người trên thế giới. Tuy nhiên, chi phí sản xuất và nghiên cứu các loại thuốc này rất cao, khiến chúng khó tiếp cận với nhiều người bệnh.
Vì sao nó đắt?
Có một số lý do tại sao các liệu pháp gen rất tốn kém.
Chi phí phát triển: Các liệu pháp gen rất phức tạp để phát triển. Chúng đòi hỏi sự hiểu biết sâu sắc về di truyền học và sinh học phân tử, cũng như khả năng thiết kế tế bào và virus để cung cấp các gen trị liệu. Chi phí phát triển của các liệu pháp gen có thể lên tới hàng trăm triệu đô la.
Chi phí sản xuất: Các liệu pháp gen cũng rất tốn kém để sản xuất. Họ yêu cầu cơ sở vật chất và thiết bị chuyên dụng, cũng như nhân viên có tay nghề cao. Chi phí sản xuất các liệu pháp gen có thể lên tới hàng triệu đô la mỗi liều.
Quần thể bệnh nhân nhỏ: Các liệu pháp gen thường được phát triển để điều trị các bệnh hiếm gặp. Điều này có nghĩa là chỉ có một số ít bệnh nhân có khả năng được hưởng lợi từ việc điều trị. Điều này có thể hạn chế thị trường tiềm năng cho các liệu pháp gen, có thể đẩy giá lên cao.
Thiếu cạnh tranh: Hiện chỉ có một số công ty phát triển các liệu pháp gen. Sự thiếu cạnh tranh này cũng có thể làm tăng giá của các phương pháp điều trị này.
Khi công nghệ liệu pháp gen tiếp tục phát triển, có khả năng chi phí của những phương pháp điều trị này sẽ giảm xuống. Tuy nhiên, chúng có khả năng vẫn là một số loại thuốc đắt nhất trên thế giới trong tương lai gần.
Ngoài những lý do được đề cập ở trên, có một vài yếu tố khác có thể góp phần làm tăng chi phí của các liệu pháp gen. Bao gồm các:
Nhu cầu về y học cá nhân hóa: Các liệu pháp gen thường được thiết kế để cá nhân hóa cho từng bệnh nhân. Điều này có thể làm cho quá trình sản xuất trở nên phức tạp và tốn kém hơn.
Nguy cơ tác dụng phụ: Liệu pháp gen là một loại điều trị tương đối mới và vẫn có nguy cơ tác dụng phụ. Điều này có thể khiến bệnh nhân và công ty bảo hiểm ngần ngại sử dụng các phương pháp điều trị này, điều này có thể làm tăng giá.
Mặc dù chi phí cao, các liệu pháp gen mang lại khả năng chữa khỏi hoặc cải thiện đáng kể cuộc sống của những bệnh nhân mắc các bệnh di truyền nghiêm trọng. Khi các phương pháp điều trị này tiếp tục phát triển, có khả năng chi phí sẽ giảm xuống và nhiều bệnh nhân sẽ có thể hưởng lợi từ chúng.
Tuy nhiên, thuốc đắt nhất thế giới đã được FDA của Mỹ chấp thuận hồi năm ngoái là Hemgenix của hãng CSL Behring chuyên điều trị bệnh ưa chảy máu bẩm sinh. Một liều của nó đến 3,5 triệu USD, tức hơn 82 tỷ đồng.
